美FDA批准史上最貴基因療法 造福2歲以下的罕病患者

  105
圖/美聯社。

圖/美聯社。

(台灣英文新聞/朱明珠 綜合外電報導)美FDA上週五(24日)批准一款治療幼兒罕見疾病─脊髓性肌肉萎縮症的新藥Zolgensma,該款新藥一次性療程費用高達美金210萬元(約新台幣6670萬元),堪稱為史上最貴藥物。

美FDA(U.S. Food and Drug Administration)表示,該款新藥Zolgensma由瑞士製藥公司諾華集團(Novartis)研發製造,為一次性注射療程,主要用來治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症(Spinal MuscularAtrophy,SMA)患者,包括那些還未出現症狀的幼童。

脊髓性肌肉萎縮症為遺傳性疾病,平均每1萬名新生兒中,有1位遺傳此病。大約每40至60個人即有1人為帶因者,若父母皆為帶因者,則出生之子女,每人得到此病之機率皆為四分之一。其遺傳型式分為嚴重型重型、中間型、及輕度型。大部分嚴重型患者皆在1年內死於肺炎,且很少有病患能活超過3歲。

由於Zolgensma要價昂貴,一次性療程費用高達美金210萬元,針對費用部分,諾華集團承諾將與美國政府和保險公司協商,協助以5年分期付款方式平均分攤。此外,諾華也向歐洲藥品管理局提交了藥物審查申請,預計未來幾個月該監管機構會作出決定。