天價基因療法新藥 治療失明需2500萬 

Spark公司表示,這款基因療法新藥,定價一劑為42.5萬美元,治療雙眼的代價為85萬美元。

美聯社

(台灣英文新聞/宇妍 綜合外電報導)美國藥廠Spark  Therapeutics在3日宣布,上月(2017年12月)獲美國食品藥物管理局(FDA)核准的治療失明基因療法新藥,定價為85萬美元(約新台幣2,550萬元),這將是目前市面上最昂貴的藥物之一。

這款名為「Luxturna」的藥物,是全美第一個獲FDA核准、用於遺傳疾病的基因療法,治療對象為美國境內約有1000至2000人的遺傳性視網膜疾病「萊伯氏先天性黑蒙症」(Leber congenital amaurosis,LCA),這種疾病是因為一種RPE65基因,導致視力惡化。

美聯社

Spark公司表示,這款基因療法新藥,定價一劑為42.5萬美元,治療雙眼的代價為85萬美元。雖然價格高昂,但付款方式也異於傳統,也就是會依照治療效果收費, 並可分期付款。

臨床實驗發現, 使用這種藥物治療後, 患者的視力在一年後有大幅改善。接受藥物實驗的病人, 對FDA審查委員會作證時表示, 經過這項治療, 他們得以首次看到片片雪花,也有人恢復了閱讀能力​。