FDA通過基因療法 可望為遺傳性失明患者重現光明

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該圖片為示意圖,非基因療法。

該圖片為示意圖,非基因療法。

(台灣英文新聞/朱明珠 綜合外電報導)美國食品和藥物管理局的委員會(U S Food and Drug Administration, FDA)於上周四12日一致通過針對遺傳眼疾患者的基因療法「SPK-RPE65」,有望成為美國史上首次治療遺傳性眼疾失明的基因療法。

繼治療急性淋巴細胞白血病患者的CAR-T 療法通過後,美國再次通過基因療法,以往被視為無藥可醫的遺傳性眼疾失明患者有望重現光明。由Spark Therapeutics藥廠研發的「Luxturna」基因療法主要是針對「RPE65」基因缺陷的患者,患者的視網膜無法製造重要蛋白質,導致視覺信號無法傳送到大腦造成視力損害,甚至惡化至全盲。而且這些患者大多是兒童。

「RPE65」缺陷基因可能隔代遺傳很多代,因父母基因配對組合才出現。目前已知超過250種基因可能造成遺傳性眼疾。根據這次眼疾基因療法研究的結果顯示,雖然無法完全恢復患者的視力,但這些孩子們可以看見亮點:另外,目前還不知道該療法能讓視力狀況維持多久。但對於從小就遭受失明所苦的孩童來說,無疑為他們人生注入新希望。