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罕病黏多醣症 移植臍帶血治癒

罕病黏多醣症  移植臍帶血治癒

(中央社記者陳清芳台北7日電)生技公司今天發表第1型黏多醣重症幼兒成功移植臍帶血案例,即將滿2歲的女童「嫩嫩」在成功植入臍帶血幹細胞後,邁向治癒之路。

「嫩嫩」是在訊聯臍帶血庫存捐互利資料庫中,找到人類組織抗原10個位點100%吻合的他人臍帶血,今年6月在台大醫院進行臍帶血幹細胞移植手術,術後完全沒有排斥現象,至今白血球及酵素數據穩步回升。

今天「嫩嫩」提前歡慶重生後的2歲生日,她的主治醫師台大小兒血液腫瘤科周獻堂表示,「嫩嫩」是全國第一個藉由移植臍帶血幹細胞而成功治癒的第1型黏多醣重症案例,也證明把握2歲前黃金關鍵期,這種治療是可行方式。

黏多醣症是單基因隱性遺傳疾病,可分為7型,依國外研究推估台灣黏多醣症發生率約5萬分之1,馬偕醫院先驅篩檢計畫推估約為1萬8000分之1。患者先天缺乏分解黏多醣的酵素,使得黏多醣堆於氣管、心臟、大腦、骨骼、關節、角膜和皮膚等器官組織產生病變,絕大多數活不過15歲,迄今第4型及第6型可用酵素療法。
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更新時間 : 2021-05-09 13:15 GMT+08:00